科学家更接近亨廷顿病的治疗

crispr/cas9亨廷顿病

图片:在上面

基因编辑技术的改进有望使导致这种至今无法治愈的疾病的缺陷基因失活。

——科恩

今天发表的一项研究表明,基因编辑CRISPR/Cas9系统的一种新变体比之前用于治疗亨廷顿舞蹈病的早期研究中的版本更安全,更具体雷竞技rebat神经科学前沿

通过编辑基因来治疗疾病的想法正日益接近现实。对于遗传性疾病,比如亨廷顿舞蹈病——一种不可治愈的神经退行性疾病,由一个众所周知的有缺陷的基因引起——简单地切断致病的DNA序列似乎可能是最终的治疗方法。但在任何人接近剪断病人的DNA之前,研究人员正在采取每一步,以确保他们有最安全和最有效的方法。

“在我们的研究中,我们通过使用nickase版本的Cas9进一步改进了CRISPR/Cas9方法,”他说玛尔塔博士Olejniczak他是这项研究的组长,也是波兰生物有机化学研究所的副教授。“因为Cas9 nickases已知是安全的和特异性的,我们的方法为亨廷顿病提供了一个有吸引力的治疗工具。”

亨廷顿氏病是由亨廷顿基因末端特定DNA序列的异常重复引起的。这种有缺陷的突变基因会导致一种有毒蛋白质的产生,这种蛋白质会逐渐累积并损害患者的神经元。这种疾病通常在患者30或40多岁时开始,在发病后的几十年里,患者逐渐失去移动、说话甚至思考的能力。

目前还没有治愈亨廷顿病的方法。但是研究人员已经尝试了许多方法来抑制这种有缺陷的基因。这包括通过基于DNA和RNA的方法中断有毒蛋白质的生产。最近,研究人员还开始使用迄今为止最有前途的基因编辑工具之一——CRISPR/Cas9系统,该系统比过去的工具更简单、更快、更具体。但CRISPR/Cas 9在医学上的应用仍处于早期阶段,直到2012年才被发现。

为了确保这项技术尽可能安全有效,Olejniczak的团队一直在从亨廷顿舞蹈症患者的细胞模型中测试Cas9蛋白的一种新变体。这个版本的Cas9最近被设计成镍酶——一种只切断一条DNA链而不是两条的酶,这增加了Cas9可以编辑特定DNA序列的精度。

Olejniczak博士说:“我们证明,在亨廷顿病的细胞模型中,使用Cas9-nickase对切除重复区会导致亨廷顿基因失活和毒性蛋白质合成的消失。”。“我们的策略安全有效,未观察到序列特异性副作用。”

未来还有更多的工作要做,还需要进一步的改进,但这项研究距离治疗这种毁灭性的遗传病的可能途径又近了一小步。


原文:Cas9 Nickas精确切除亨廷顿基因CAG区

通讯作者:玛尔塔博士Olejniczak

再版指南:开放获取和共享研究是边境使命.除非另有说明,您可以重新发布前沿新闻文章——只要您包含原始研究的链接。雷竞技rebat不允许出售这些物品。

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